間質幹細胞治療自體免疫與風濕免疫疾病之療效與安全性統合分析
間質幹細胞移植在自體免疫與風濕免疫疾病患者中，是否具有臨床療效且不增加不良事件風險？
研究背景與問題
研究背景與問題自體免疫與風濕免疫疾病源於免疫調控失衡，自體抗體或異常活化的 T、B 細胞攻擊全身器官與組織。傳統治療高度依賴免疫抑制劑與生物製劑，長期使用常伴隨感染或器官毒性風險，且多數療法以控制症狀為主，難以逆轉組織損傷。間質幹細胞（MSC）具備免疫調節與組織修復潛能，因而成為新興細胞治療研究的焦點。
在自體免疫與風濕免疫疾病患者（P）中，接受間質幹細胞移植（I）相較於傳統治療或安慰劑（C），其症狀改善、疾病活性指數與不良事件發生率（O）為何？
研究怎麼做
研究怎麼做研究者檢索中英文資料庫（包含 PubMed、Embase、Web of Science、CNKI、Wanfang 等）至 2023 年 12 月的隨機對照試驗（RCT）。由兩位研究者獨立篩選文獻、萃取數據並依考科藍風險偏誤工具評估品質，使用 RevMan 5.4 軟體，以隨機效應或固定效應模型分析連續型變數（SMD/WMD）與二元變數（RR）。
證據細節
先確認研究設計與證據位置，再回到結果本身。
- 臨床前研究
- 個案報告
- 觀察性研究
- 隨機對照試驗
- 統合分析
第 5 級 · 統合分析系統性檢索並合併多項試驗的結果。
樣本數共 2,183 人。樣本數大不等於結論穩固，仍要看研究設計與異質性。
主要發現
主要發現- 退化性關節炎（OA）：骨髓、臍帶與脂肪來源 MSC 均顯著降低疼痛 VAS 評分，脂肪來源 MSC 同時改善 WOMAC 疼痛與日常活動度評分。
- 全身性紅斑性狼瘡（SLE）：MSC 治療組顯著降低疾病活性指數（SLEDAI）與尿蛋白排泄，並提升血清補體 C3 水平。
- 發炎性腸道疾病（IBD）：統合分析顯示 MSC 顯著提高臨床緩解療效（RR = 2.02），局部注射對克隆氏症肛門廔管具良好閉合率。
- 多發性硬化症與全身性硬化症：MSC 未顯著減少多發性硬化症病灶數、病灶體積或改善 EDSS 失能評分；全身性硬化症手部功能改善亦未達統計顯著。
- 安全性表現：在 OA、SLE、IBD 與多發性硬化症等各亞組分析中，MSC 組的不良事件發生率與對照組相比均無統計顯著差異。
本研究共納入 42 項隨機對照試驗、合計 2,183 名受試者，涵蓋八種自體免疫與風濕骨骼疾病。
在療效指標方面，退化性關節炎患者接受 MSC 治療後，疼痛 VAS 評分顯著下降（骨髓來源：SMD = -0.95，95% CI -1.55 至 -0.36，P = 0.002；臍帶來源：SMD = -1.25，95% CI -2.04 至 -0.46，P = 0.002；脂肪來源：SMD = -1.26，95% CI -1.99 至 -0.52，P = 0.0009）。紅斑性狼瘡方面，MSC 組的 SLEDAI 評分顯著低於對照組（SMD = -2.32，95% CI -3.59 至 -1.06，P = 0.0003），尿蛋白亦顯著減少（SMD = -0.94，95% CI -1.20 至 -0.68，P < 0.00001），且血清補體 C3 顯著上升（SMD = 0.62，95% CI 0.22 至 1.01，P < 0.00001）。發炎性腸道疾病的臨床有效率顯著優於對照組（RR = 2.02，95% CI 1.53 至 2.67，P < 0.00001）。然而，多發性硬化症的病灶數量（WMD = 0.98，P = 0.71）、病灶體積（WMD = -2.84，P = 0.20）及 EDSS 失能評分（SMD = 0.12，P = 0.85）均未見顯著改善。
在安全性指標方面，MSC 移植並未增加不良反應風險：退化性關節炎不良事件 RR 為 1.23（95% CI 0.93 至 1.65，P = 0.15）、紅斑性狼瘡為 0.83（95% CI 0.28 至 2.51，P = 0.76）、發炎性腸道疾病為 0.99（95% CI 0.81 至 1.22，P = 0.96）、多發性硬化症為 1.12（95% CI 0.81 至 1.53，P = 0.50）。
退化性關節炎疼痛VAS（骨髓來源，負值代表疼痛減輕）
SMD -0.9595% CI -1.55 至 -0.36p =0.002單獨尺度
退化性關節炎疼痛VAS（臍帶來源，負值代表疼痛減輕）
SMD -1.2595% CI -2.04 至 -0.46p =0.002單獨尺度
退化性關節炎疼痛VAS（脂肪來源，負值代表疼痛減輕）
SMD -1.2695% CI -1.99 至 -0.52p =0.0009單獨尺度
紅斑性狼瘡疾病活性SLEDAI（負值代表活性降低）
SMD -2.3295% CI -3.59 至 -1.06p =0.0003單獨尺度
發炎性腸道疾病臨床療效（大於1代表MSC較優）
RR 2.0295% CI 1.53 至 2.67p <0.00001單獨尺度
退化性關節炎不良事件發生率（對比控制組）
RR 1.2395% CI 0.93 至 1.65p =0.15單獨尺度
發炎性腸道疾病不良事件發生率（對比控制組）
RR 0.9995% CI 0.81 至 1.22p =0.96單獨尺度
SMD 標準化平均差0 代表兩組沒有差異。數值已換算成同一把尺，因此不同指標之間可以互相比較。
RR 風險比1 代表兩組風險相同，大於 1 代表該事件在介入組較常發生。橫軸為對數尺度，所以 0.5 與 2 離中線一樣遠。
怎麼看橫條是 95% 信賴區間，直線是「兩組沒有差異」的位置。橫條碰到那條線時會畫成淺色，代表這項結果沒有達到統計顯著； 沒有顯著不等於沒有差別，達到顯著也不等於臨床上重要。數值全部取自本文引用的原始論文。
42 項隨機試驗放在一起看，間質幹細胞在不同疾病之間的落差很清楚。
研究的邊界
研究限制
- 各試驗所使用的 MSC 細胞來源（骨髓、臍帶、脂肪）、培養技術及輸注劑量缺乏統一標準，造成顯著異質性。
- 部分疾病（如僵直性脊椎炎、乾燥症、全身性硬化症）僅納入 1 至 3 項 RCT，樣本數偏小限制了結論的推論強度。
- 追蹤時間長短不一，難以全面評估長期療效維持時間與罕見不良事件。
這篇研究不能證明什麼
- 統合多篇隨機對照試驗並不等同於所有疾病都具備高品質與高度確定性的證據。
- 本研究不能證明 MSC 可以單獨取代既有的標準免疫抑制療法或常規藥物。
- 無法證明神經系統退化病灶（如多發性硬化症斑塊）可藉由常規 MSC 輸注達成實質修復。
台灣目前可以這樣治療嗎？
把研究發現與台灣目前可取得的檢測或治療分開看。
- 核准狀態
間質幹細胞在台灣屬「再生技術」管理。依再生醫療技術及指定製劑管理辦法附表一，自體骨髓間質幹細胞得施行於退化性關節炎及膝關節軟骨缺損、脊髓損傷；自體脂肪幹細胞則為難癒合傷口、大面積燒傷、皮下及軟組織缺損與退化性關節炎。本篇涵蓋的紅斑性狼瘡、發炎性腸道疾病、多發性硬化症與全身性硬化症都不在表列項目中，須依附表一第七項、另檢附人體試驗成果報告個案申請核准。
來源：全國法規資料庫 · 查證 2026-09-19
- 臨床可近性
台灣採逐案核准制：醫療機構須先擬具計畫報衛福部核准，再向所在地縣市主管機關登記，才能對核准的適應症施行；執行醫師須為該疾病相關專科並完成再生醫療教育訓練。療程為自費，各核准計畫的醫療機構、施行項目、適應症與收費金額公開在衛福部再生醫療技術資訊專區，可依疾病、地區與費用查詢。表列六項均為自體細胞，研究中常見的臍帶等異體來源不在其中。
讀完可能還想問
幹細胞治療對每一種風濕免疫疾病都有效嗎？
目前證據顯示療效因疾病而異。統合分析中，退化性關節炎、紅斑性狼瘡與發炎性腸道疾病呈現顯著症狀改善；但在多發性硬化症與全身性硬化症中，病灶體積與功能評分改善並未達到統計顯著差異。
間質幹細胞移植會不會增加嚴重副作用或併發症風險？
根據納入的隨機對照試驗數據，間質幹細胞組在各疾病中的不良事件發生率與對照組（安慰劑或傳統常規治療）相比均無統計顯著差異，顯示其具備相對良好的耐受性與安全性紀錄。
為什麼不同研究報告的幹細胞效果會存在落差？
主要原因在於各試驗使用的細胞來源不同（如骨髓、臍帶或脂肪）、細胞培養擴增條件不一，且臨床輸注的劑量與途徑均未標準化，這些技術差異直接導致了療效的顯著異質性。
以上回答只依據本篇解讀的那份研究，不構成個別診療建議。
參考文獻
- Zeng L, Liu C, Wu Y, Liu S, Zheng Y, Hao W, Wang D, Sun L. Efficacy and safety of mesenchymal stromal cell transplantation in the treatment of autoimmune and rheumatic immune diseases: a systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials.. Stem cell research & therapy. 2025. DOI: 10.1186/s13287-025-04184-x. PMID: 39934871. 查看原文
發布日期 2026-09-19更新日期 2026-09-21
劉醫師怎麼看
臨床意義42 項隨機試驗放在一起看，間質幹細胞在不同疾病之間的落差很清楚。膝關節退化的疼痛量表、紅斑性狼瘡的 SLEDAI 與尿蛋白、克隆氏症肛門廔管的閉合率，這幾個地方看得到具體的改善幅度；多發性硬化症的病灶數與失能評分、全身性硬化症的手部功能，目前還沒有看到。對免疫疾病的討論來說，這讓話題可以往「哪一個適應症、哪一種細胞來源、追哪一個終點」的層次移動。
誰該關注這篇研究既有藥物控制不理想、或對免疫抑制劑耐受不良的狼瘡、克隆氏症廔管、膝關節退化患者，這篇整理出來的效應量可以當成跟主治醫師討論的起點。多發性硬化症患者若期待靠輸注消掉神經斑塊，目前的數據還沒走到那裡。正在感染中或有惡性腫瘤病史的人需要更慎重的評估，這些試驗的追蹤時間多半不長，罕見風險還沒被完整描述。
臨床做法可能因此改變什麼患者問起細胞治療時，我會把「關節症狀的改善」和「器官病變的逆轉」分開講，這兩件事在數據上的位置差很多。膝關節的部分，骨髓、臍帶、脂肪三種來源在疼痛量表上都有改善，脂肪來源連 WOMAC 的日常活動分數也動了，可以拿來討論選擇。狼瘡的部分，我會把補體 C3 和尿蛋白放進追蹤清單，這兩個數字比症狀描述更早看得出有沒有反應。台灣的細胞治療走逐案核准，能不能做、哪個適應症、由誰執行，要回到衛福部核准的計畫內容看。
不會因此改變什麼免疫抑制劑、生物製劑和固定回診的監測節奏，仍然是這類疾病的骨幹。這份分析裡沒有任何一組數據支持停掉原本的藥去換細胞治療。安全性方面，各個亞組都沒有看到不良事件增加，這是讓研究能往前推進的條件，不是可以把追蹤排程放掉的理由。